Астраханская область, 25.06.2020. – Депутат Госдумы РФ, заместитель председателя комитета по охране здоровья Леонид Огуль рассказал о том, что российская компания ЗАО"Биокад" разработала препарат от спинальной мышечной атрофии.

Отечественный препарат для больных спинальной мышечной атрофией (СМА) планируется вывести на рынок в 2026 году, говорится в ответе Минпромторга зампреду комитета Госдумы по охране здоровья Леониду Огулю.

Ранее депутат Госдумы РФ Леонид Огуль направил вице-премьеру Татьяне Голиковой письмо, в котором предлагает начать разработку в России собственных медицинских препаратов для лечения редких (орфанных) заболеваний. В ответе на этот письмо, который депутат получил из Минпромторга РФ за подписью министра Дениса Мантурова, говорится о том, что отечественным производителем лекарственных препаратов ЗАО "Биокад" разработан генотерапевтический препарат для медицинского применения, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии.

"Для реализации мероприятий по скорейшему обеспечению пациентов, нуждающихся в подобной терапии, компании потребуется государственная поддержка финансового и организационного характера, с учетом которых, по предварительной оценке компании, срок государственной регистрации и выхода на рынок данного лекарственного препарата - 2026 год", - сообщается в письме.

По данным Минпромторга, в настоящее время выполняется программа доклинических испытаний препарата для определения эффективной и безопасной дозы для человека. Подача заявления на проведение клинических испытаний планируется в 2020 году. "Потенциально лекарственный препарат способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена", - отмечает Минпромторг.

"Это, конечно, очень длинный срок. Считаю, что по таким долгожданным препаратам мы должны на законодательном уровне предусмотреть ускоренные процедуры испытаний и регистрации", - сказал Леонид Огуль, пояснив, что для этого потребуется внесение изменений в закон "Об обращении лекарственных средств".

По его мнению, в госпрограмму "Фарма-2030" необходимо включить научные изыскания и разработку отечественных аналогов препаратов для лечения всех редких (орфанных) заболеваний. Возможно, необходимо адресно финансировать эту работу через гранты и государственный заказ. Он также отметил, что разработка отечественных аналогов импортных лекарств будет способствовать обеспечению лекарственной безопасности России, бесперебойному обеспечению орфанных пациентов жизненно-важными медпрепаратами и существенному сокращению нагрузки на бюджеты.

Спинальная мышечная атрофия развивается из-за разрушения альфа-мотонейронов, отвечающих за сокращение скелетных мышц и находящихся в передних рогах спинного мозга.